阿斯利康依庫珠單抗在中國獲批第三個適應癥| 最新資訊_全球熱頭條

6月13日， 阿斯利康（AstraZeneca） 發布新聞稿稱，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準依庫珠單抗注射液用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。這也是繼陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）之后，依庫珠單抗在中國獲批的第三個適應癥。

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依庫珠單抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris） 是一款C5補體抑制劑，通過選擇性抑制末端補體C5的激活來發揮作用。該藥在誘導劑量期后每兩周靜脈給藥一次。

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此次依庫珠單抗新適應癥獲得NMPA批準， 主要是基于一項關鍵3期臨床試驗（REGAIN研究）有效性和安全性的結果 。該研究在北美、拉丁美洲、歐洲和亞洲招募了125名抗AChR抗體陽性的難治性gMG患者。患者入組時既往都接受過至少兩種免疫抑制劑治療失敗，或至少接受一種免疫抑制劑治療失敗并需要長期血漿置換或靜脈注射免疫球蛋白，且重癥肌無力日常生活能力（MG-ADL）量表總分≥6分。研究主要終點是從基線至第26周的MG-ADL總分變化，三個次要終點分別是重癥肌無力定量評分（QMG）、肌無力綜合評分及肌無力生活質量15項量表較基線的變化，均采用最差秩協方差分析進行評估。

研究結果顯示，依庫珠單抗對先前免疫抑制治療失敗，并因嚴重的未解決的癥狀所困擾的抗AChR抗體陽性的gMG患者有臨床獲益。這些患者發生肌無力危象等病情惡化、需要住院治療和重癥監護的風險更高。與安慰劑組相比，試驗中接受依庫珠單抗治療的抗AChR抗體陽性的難治性gMG患者在肌肉力量以及生活質量方面的MG-ADL評分獲得快速且持續的改善。為期六個月的研究顯示出的改善，在超過130周的開放標簽擴展期研究中得到了持續。